Behandling med stamceller fra navlestrengen
Autisme og Cerebral Parese
Behandling af Cerebral Parese
CP er en forkortelse af det latinske navn cerebral parese. Parese betyder lammelse og cerebral betyder, at det afhænger af hjernen. CP er en tilstand, der er forårsaget af en skade på hjernen enten før fødslen, under fødslen eller den første periode af livet og forårsager livslangt handicap. Globalt er hyppigheden 2-3 tilfælde / 1000 levendefødte1.
Mennesker med CP kan også have forskellige kognitive udviklingsforstyrrelser såsom ADHD eller diagnoser inden for autismespektret. Der er ingen behandling, der kurerer CP. Behandlingen sigter mod at forebygge og reducere de vanskeligheder, handicappet medfører og lindre symptomerne.
Autism Spectrum Disorder
Autism Spectrum Disorder (ASD) er en samlet betegnelse for handicap, der påvirker ens måde at tænke, være og kommunikere med andre mennesker på. I modsætning til CP, hvor en årsagssammenhængende hjerneskade ofte kan identificeres, er etiologi og patogenese af ASD stort set ukendt, selvom det er bredt accepteret, at miljømæssige, epigenetiske og inflammatoriske faktorer alle bidrager til udviklingen af ASD. ASD er mere almindelig end CP og rammer en ud af 68 børn. Der er heller ingen behandling, der kan helbrede ASD, men målet er at fremme udviklingen og træne færdigheder.
Der er i dag vigtige og lovende fremskridt med stamcellebehandling af CP-skader. Disse fremskridt har inspireret brugen af stamcellebehandling i ASD (hvilket er meget mere almindeligt). Evidensbasen øger, at behandling med autologe navlestrengsstamceller kan forbedre funktionen af børn med CP-skade og andre neurologiske sygdomme markant, skriver Boruczkowski et al., I en gennemgangsartikel offentliggjort i 2019. Artiklen er baseret på publikationer fra PubMed og kliniske forsøg registreret hos ClinicalTrials.gov og formålet er at sammenligne nuværende viden og klinisk brug af navlestrengsblod. Flere kliniske undersøgelser bekræfter også sikkerheden og effekten af brugen af navlestrengsblod (autolog og endda allogen), herunder en metaanalyse af fem kliniske forsøg3.
Dr. Joanne Kurtzberg
En af de mest prominente forskere, der har kliniske forsøg med stamceller fra navlestrengsblod til behandling af sygdomme og syndromer, der påvirker centralnervesystemet, er Joanne Kurtzberg 4. I 2010 gennemførte Dr. Kurtzberg sin første undersøgelse med det formål at evaluere sikkerheden og gennemførligheden ved at bruge navlestrengsblod som behandling af erhvervede neurologiske lidelser såsom cerebral parese 5. Efterfølgende undersøgte Dr. Kurtzberg i en randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase II-undersøgelse, effekten af en enkelt dosis autolog navlestrengsblod. 2017-undersøgelsen, der omfattede 63 børn i alderen 1 til 6 år med cerebral parese, forårsaget af hjerneskade, der opstod før eller i forbindelse med fødslen, havde lignende positive undersøgelsesresultater 6.
Deltagerne fik forskellige doser navlestrengsblod, der spændte fra 10 millioner celler til 50 millioner celler pr. kg kropsvægt eller placebo. Et år efter behandlingen viste alle deltagere, der fik navlestrengsblod, forbedringer i motorfunktion og hjerneaktivitet. Børn, der fik en højere dosis navlestrengsblod, mindst 25 millioner celler pr. kg kropsvægt, viste større forbedringer sammenlignet med børn behandlet med en lavere dosis eller placebo. Dette resultat understøttes af to andre randomiserede kliniske forsøg inden for celleterapi udført på børn med navlestrengsblod 7,8.
Expanded Access Program
Det første EAP (Expanded Access Program) til navlestrengsblod til behandling af CP-skade og andre neurologiske sygdomme startede i 2017. Dr. Kurtzberg er en del af dette og på det årlige møde i Cord Blood Association i september 2019 fortalte Dr. Joanne Kurtzberg, at over 320 børn er blevet behandlet.
FamiCord-gruppen startede i 2019 et andet ” Expanded Access Program ” til behandling af neurologiske sygdomme, herunder CP-skade med navlestrengsblod (autolog) (Ref 2). FamiCord-gruppen samarbejder med over 1300 hospitaler rundt om i Europa.
Udtrykket ” Expanded Access Program ” kommer fra FDA (Food and Drug Administration) i USA, hvor det bruges til at beskrive et program, der giver patienter med en alvorlig sygdom eller lidelse adgang til forsøgsmedicin, der er blevet bevist at være sikker, men hvor effekten stadig undersøges, og hvor der ikke findes nogen sammenlignelig eller tilfredsstillende alternativ behandling.
For at læse mere om Expanded Access Program klik her:
https://parentsguidecordblood.org/en/news/cerebral-palsy-expanded-access-program-europe
Her kan du finde registrerede kliniske studier med navlestrengsblod til behandling af CP-skader, som rekruterer:
Recruiting Trials: Cord Blood (parentsguidecordblood.org)
Hvis du ønsker mere information om kliniske studier, klik på linket med registreringsnummeret til det kliniske studie du er interesseret i og du vil komme videre til registreringen på hjemmesiden for det kliniske studie: Home – ClinicalTrials.gov. I beskrivelsen af det kliniske studie findes kontaktinformationerne.
Referencer:
1 Arneson, C. L. et al. Prevalence of cerebral palsy: Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, three sites, United States, 2004. Disabil Health J 2, 45-48, doi:10.1016/j.dhjo.2008.08.001 (2009).
2 Boruczkowski, D., Pujal, J. M. & Zdolinska-Malinowska, I. Autologous cord blood in children with cerebral palsy: a review. Int J Mol Sci 20, doi:10.3390/ijms20102433 (2019).
3 Novak, I. et al. Concise Review: Stem Cell Interventions for People With Cerebral Palsy: Systematic Review With Meta-Analysis. Stem Cells Transl Med 5, 1014-1025, doi:10.5966/sctm.2015-0372 (2016).
4 Sun, J. M. & Kurtzberg, J. Cell therapy for diverse central nervous system disorders: inherited metabolic diseases and autism. Pediatr Res 83, 364-371, doi:10.1038/pr.2017.254 (2018).
5 Sun, J. et al. Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion 50, 1980-1987, doi:10.1111/j.1537-2995.2010.02720.x (2010).
6 Sun, J. M. et al. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med 6, 2071-2078, doi:10.1002/sctm.17-0102 (2017).
7 Min, K. et al. Umbilical cord blood therapy potentiated with erythropoietin for children with cerebral palsy: a double-blind, randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells 31, 581-591, doi:10.1002/stem.1304 (2013).
8 Kang, M. et al. Involvement of Immune Responses in the Efficacy of Cord Blood Cell Therapy for Cerebral Palsy. Stem Cells Dev 24, 2259-2268, doi:10.1089/scd.2015.0074 (2015).