Type-1 diabetes
ProTrans™, en lægemiddelkandidat med celler fra navlesnorsvæv
”Vores vision er at forbedre behandlingsalternativet for tusindvis, måske millioner af patienter og mindske sygehusomkostningerne ved hjælp af stamcelleterapi.” Mathias Svahn, CEO for Cellavia og NextCell Pharma.
Type-1 diabetes er en autoimmun sygdom som påvirker kroppens evne til at producere insulin, et nødvendigt hormon til at stabilisere blodsukkeret. Der findes ca. 20-40 millioner mennesker med autoimmun type-1 diabetes. Det anslås at 130.000 børn og lige så mange voksne diagnosticiers hvert år. Nuværende standardbehandlinger har til hensigt at behandle symptomerne, normalt ved at regulere blodsukkerniveauet uden at påvirke kroppens egen evne til at producere insulin.
Det kliniske diabetesstudie ProTransTM har, til forskel fra tidligere behandlinger, vist signifikant effekt i at bevare patienternes egen insulinproduktion. De patienter som blev behandlet med en dosis ProTrans havde bevaret en statistisk signifikant højere insulinproduktion efter en 12-måneders periode sammenlignet med de patienter som blev behandlet med placebo.
”Spændende resultat. 2 ud af 9 patienter som blev behandlet med ProTrans havde øget sin insulinproduktion efter et år og totalt havde 4 ud af 9 en forminskning med 5% eller mindre hvilket kan sammenlignes med 0 af de 5 patienter som fik placebo”, siger Mathias Svahn, CEO for Cellaviva og NextCell Pharma, AB.
Cellavivas studie
Behandlingen var dobbeltblinded hvilket sikrer at hverken patienter eller læger vidste, hvilke patienter som fik aktiv behandling og hvilke der fik placebo i den 12 måneder lange opfølgningsperiode. Efter at forskningsenheden Karolinska Trial Alliance sammenholdt og monitorerede alle data blev koden brudt og resultaterne blev derefter gransket af Enheden for Medicinsk Statistik ved Karolinska Instituttet.
”Allogen celleterapi har endnu engang vist effekt ved type-1 diabetes. Denne gang i et randomiseret placebokontrolleret studie” siger hovedforsker og professor Per-Ola Carlsson, Uppsala universitet og Akademisk sygehus i Uppsala.
ProTrans
Vores produktportefølje er baseret på mesenchymale stamceller fra Wharton’s Jelly (WJMSCs) dvs. den gele som findes omkring blodkarrene i navlestrengsvævet. Mesenchymale stamceller har en immunmodulerende egenskab som kan være til nytte på en række forskellige områder hvor der i dag findes få behandlinger, såsom autoimmune tilstande og afstødning ved transplantationer.
”Navlestrengsvæv er en af de kilder med højeste koncentration af mesenchymale stamceller. Det indeholder unge, hurtigtvoksende og livskraftige celler som kan dyrkes i laboratoriet i store voluminer. Immunologisk er barnet og moderen forskellige individer og navlestrengsvævets celler udsender derfor signalmolekyler for at moderens immunsystem ikke skal udstøde forstret – en naturlig funktion som vi bruger til at øge en patients tolerance overfor sine egne insulinproducerende celler, som er under autoimmunt angreb ved type-1 diabetes” siger Mathias Svahn i et interview med BioStock.
Det kliniske forsøg gennemførtes i samarbejde med Karolinska Universitetssygehus og Uppsala Universitet og Pro Trans påtænkes at gives til patienter straks efter diagnosticering. Pro Trans gives i forsøg på at beskytte de insulinproducerende celler og modulere immunsystemet. Effekten kan være forbigående hvilket resulterer i en længere initial fase eller mindsket behov for insulin, men målet er at omprogrammere immunsystemet til at acceptere kroppens egne insulinproducerende celler. Pro Trans mindsker immunsystemets angreb og dermed beskyttes insulinproduktionen. Gennem at bevare patienten medfødte evne til at producere insulin mindskes behovet for at behandle med insulin.